Innovador uso de la edición genética para corregir mutaciones mitocondriales dañinas
Recientes avances en biotecnología han permitido a científicos en los Países Bajos utilizar herramientas de edición genética para corregir mutaciones perjudiciales en el ADN mitocondrial. Esta técnica representa un paso crucial hacia el tratamiento de diversas enfermedades mitocondriales hereditarias, ofreciendo una nueva esperanza para pacientes con condiciones genéticas raras.
¿Qué son las mitocondrias y por qué su reparación es importante?
Las mitocondrias son orgánulos celulares responsables de producir energía en las células. Tienen su propio ADN, y mutaciones en este ADN pueden ocasionar enfermedades que afectan múltiples sistemas del cuerpo, además de estar relacionadas con el envejecimiento y el cáncer.
La avanzadilla de la edición de mutaciones en ADN mitocondrial
Gracias a herramientas innovadoras como el Editor de bases (Base Editor), específicamente el DdCBE (desaminasa doble cadena enzimática de origen bacteriano), los investigadores han logrado modificar de manera precisa el ADN mitocondrial sin necesidad de cortarlo, superando obstáculos previos en el campo.
Resultados prometedores en células humanas
El equipo demostró que es posible generar y corregir mutaciones en células relacionadas con enfermedades en laboratorio. Primero, modificaron células hepáticas para que portaran una mutación que impide la producción de energía, y posteriormente, lograron corregir otras mutaciones en células de piel de pacientes con síndrome similar a Gitelman, restaurando la función mitocondrial.
Avances en la entrega y seguridad de la terapia génica mitocondrial
Para facilitar la aplicación clínica, los científicos también probaron la entrega del editor de bases mitocondrial en forma de ARNm, usando nanopartículas lipídicas, lo que resultó ser más eficiente y menos tóxico que métodos tradicionales con plásmidos de ADN. Además, el proceso fue altamente específico, con mínimas alteraciones no deseadas en el ADN nuclear y múltiples cambios en el ADN mitocondrial.
Perspectivas futuras y aplicaciones clínicas
«La potencialidad del edición mitocondrial basada en modelado de enfermedades y terapia genética abre un camino prometedor en la medicina mitocondrial», afirman los autores. La investigación desarrolla ahora la reparación de mutaciones en modelos humanos, una etapa clave antes de las futuras terapias en pacientes reales.
Conclusión
Este avance en la edición del ADN mitocondrial ofrece una esperanza sin precedentes para el tratamiento de enfermedades que, hasta ahora, no podían beneficiarse de tecnologías como CRISPR. La reciente utilización en modelos humanos muestra un gran potencial para la reparación de mutaciones mitocondriales y la mejora de la salud de pacientes con patologías genéticas.
Para referencias completas y detalles técnicos, consultar el estudio en PLOS Biology.
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