Un avance revolucionario en la edición genética para tratamientos más seguros y efectivos
Investigadores del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) han desarrollado una innovadora herramienta de edición genética que promete transformar la medicina al hacerla mucho más precisa y segura. Esta nueva técnica optimiza el proceso conocido como edición prime, reduciendo los errores en la corrección del ADN hasta 60 veces menos en comparación con métodos anteriores.
El reto de la edición genética: reducir errores para tratamientos confiables
La edición genética, particularmente con la técnica de edición prime, se considera una gran esperanza para tratar más de cientos de enfermedades genéticas corrigiendo mutaciones defectuosas en el ADN. Sin embargo, un problema persistente ha sido la presencia de errores no deseados que pueden provocar mutaciones inesperadas, complicando la seguridad de estas terapias.
El equipo del MIT, liderado por el investigador Vikash Chauhan y con la participación de renombrados científicos como Phillip Sharp y Robert Langer, ha mejorado sustancialmente la tecnología modificando las proteínas Cas9 responsables del corte en la cadena de ADN. Estas modificaciones hacen que la inserción de secuencias correctas sea más eficiente y con muchos menos fallos.
¿Cómo funciona esta nueva versión mejorada de la edición prime?
La edición prime tradicional utiliza una versión modificada de la enzima Cas9 para cortar solo una hebra del ADN y luego insertar la secuencia genética corregida con la ayuda de una plantilla de ARN guía. El método del MIT introduce mutaciones específicas en Cas9 que relajan su sitio de corte, facilitando la degradación de la hebra antigua y evitando que se desprendan fragmentos incorrectos en el genoma.
Este proceso, además, incorpora proteínas que estabilizan la plantilla de ARN, mejorando todavía más la precisión y reduciendo el número de errores genómicos no intencionados. El resultado es un editor denominado vPE que disminuye la tasa de errores a tan solo 1/60 del nivel original, con tasas en diferentes modos de edición que van de uno en 101 a uno en 543 correcciones.
Perspectivas y desafíos futuros del equipo MIT
Además del perfeccionamiento de las proteínas Cas9 y el ARN guía para lograr mayor eficiencia, los científicos están trabajando en métodos para la entrega específica de estos editores a tejidos concretos del cuerpo, uno de los grandes obstáculos para la aplicación clínica de la terapia génica.
El avance no solo abre el camino para tratamientos más seguros contra diversas enfermedades genéticas sino que también ofrece una herramienta potente para la investigación biomédica, permitiendo estudiar el desarrollo de tejidos, evolución de células cancerosas y respuestas a medicamentos con mayor exactitud.
El estudio ha sido publicado en la revista Nature y representa un salto considerable hacia terapias genéticas más confiables y personalizadas.
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