Innovadora terapia génica con edición celular revoluciona el tratamiento de leucemia T agresiva
Una terapia avanzada contra la leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL) está marcando un hito en la medicina gracias a su capacidad para lograr altas tasas de remisión en pacientes resistentes. Esta terapia, llamada BE-CAR7, utiliza células T modificadas mediante edición de bases, abriendo nuevas esperanzas para quienes luchan contra esta forma agresiva de cáncer sanguíneo.
Qué es BE-CAR7 y cómo funciona
Desarrollada por científicos del University College London (UCL) y el Great Ormond Street Hospital (GOSH), BE-CAR7 es una inmunoterapia que emplea células T universales «off-the-shelf» editadas a nivel genético mediante tecnología de edición de bases —una técnica avanzada de CRISPR que modifica letras específicas del ADN sin cortar la cadena genética— para atacar las células cancerosas sin destruir las células T sanas necesarias para la respuesta inmunológica.
Este enfoque elimina receptores específicos que podrían causar ataques entre células T modificadas y añade un receptor quimérico de antígeno (CAR) que reconoce la proteína CD7, presente en las células de leucemia T, permitiendo su destrucción selectiva. Así, las células BE-CAR7 actúan como soldados que detectan y eliminan las células tumorales.
Resultados clínicos promisorios
- El 82% de los pacientes en el ensayo clínico alcanzaron una remisión profunda, lo que les permitió acceder a un trasplante de médula ósea libre de enfermedad detectable.
- El 64% permanece libre de enfermedad, con algunos pacientes sin tratamiento tras tres años de seguimiento.
- Los efectos secundarios esperados, como la disminución temporal de glóbulos, síndrome de liberación de citocinas y erupciones cutáneas, fueron controlables, destacando como principal riesgo las infecciones virales durante la recuperación inmunitaria.
La experiencia de Alyssa, pionera y símbolo de esperanza
Alyssa Tapley, una adolescente de Leicester, fue la primera persona en recibir esta terapia en 2022 a los 13 años. Tras un diagnóstico de leucemia T resistente a tratamientos convencionales, y justo cuando se consideraba el cuidado paliativo, participó en este innovador estudio. Ahora, años después, Alyssa disfruta de una vida plena, regresó a la escuela, practica actividades normales de una adolescente y sueña con convertirse en científica para ayudar a otros como ella.
Tecnología de vanguardia con base en edición de bases
La edición de bases permite modificar el ADN de las células sin causar rupturas en la doble hélice, reduciendo riesgos genéticos. El proceso incluye la eliminación de marcadores CD7 y CD52 para evitar ataques autoinmunes y proteger las células modificadas del sistema inmune del paciente tras el trasplante.
Perspectivas futuras y financiación
El estudio, respaldado por el NHS, Medical Research Council, Wellcome Trust y la Great Ormond Street Hospital Charity, busca ampliar el acceso a esta terapia para más pacientes con T-ALL, mientras se construye un nuevo Centro de Cáncer Infantil pionero en investigación y tratamiento. Se aconseja a pacientes elegibles y sus familias consultar con sus especialistas para información.
Este avance representa una esperanza real en la lucha contra un tipo de leucemia que, hasta ahora, contaba con pocas opciones efectivas, demostrando el potencial transformador de la edición genética en terapias oncológicas.
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